Először metszettek ki sikerrel humán embrióból hibás DNS-darabot, amely egy öröklődő, súlyos szívbetegségért felelős.
A kutatócsoport múlt héten már ismertetett eredménye utat nyithat mintegy 10 ezer, nemzedékről nemzedékre öröklődő rendellenesség megelőzéséhez.
Az amerikai és dél-koreai tudósokból álló kutatócsoport öt napon át engedte fejlődni a „kijavított” embriókat, ezután véget vetettek a kísérletnek.
Illusztráció
A génszerkesztés úttörő technológiáját, a CRISPR nevű eljárást, vagyis a „genetikai ollót” a 2015-ös év tudományos áttörésének választották, segítségével a szakértők géneket iktathatnak ki, a sérülteket megfelelő DNS-részekkel pótolhatják vagy új génszekvenciákat illeszthetnek be.
A portlandi Oregon Health and Science University (OHSU), a Salk Intézet és a dél-koreai Alapkutatási Intézet közös kutatócsoportja egy szívizomelfajulással járó betegség, a hipertrofikus kardiomiopátia megelőzésén dolgozott.
A rendellenesség, amely a szív hirtelen megállásához is vezethet, nem ritka, 500 emberből egyet érint.
A kórt egyetlen gén (egy DNS-ben lévő utasítás) hibája okozza. Aki hordozza, az 50 százalék eséllyel adja tovább a gyermekének.
A kutatók a hibát a fogamzás alatt javították ki. A hibás gént hordozó férfi spermáját egészséges női donor petesejtjébe juttatták a CRISPR-technológiával együtt, ami a hibát korrigálta.
Nem minden esetben jártak sikerrel, de az embriók 72 százaléka megszabadult a betegségért felelős génmutációtól.
Shoukhrat Mitalipov, a kutatócsoport egyik vezetője elmondta, hogy a javítást minden további generáció hordozni fogja, így a család és végső soron az emberiség is megszabadulhat az öröklődő betegség terhétől.
Korábban már kínai kutatók is közzétettek hasonló tanulmányokat, vegyes eredményekkel.
Az eljárás egyik kulcskérdése a biztonság, ezt csak sokkal kiterjedtebb kutatással lehet megvizsgálni.
mti